Neue Studien zur ALS-Behandlung

Im Zentrum stehen zwei groß angelegte, deutschlandweite beziehungsweise in Europa und den USA laufende Studien. Die erste, durch die Deutsche Forschungsgemeinschaft geförderte Studie untersucht ein hochkalorisches Ernährungssupplement. Hintergrund ist der enge Zusammenhang zwischen Gewichtsverlust und beschleunigtem Fortschreiten der Erkrankung. Über eine gezielte nutritive Intervention soll geprüft werden, ob ein stabiler Ernährungsstatus den Verlauf positiv beeinflussen kann. Die zweite, internationale Studie prüft die Wirksamkeit eines antiinflammatorischen Wirkstoffs, der per Infusion verabreicht wird, um den Krankheitsverlauf zu verlangsamen.

Die Untersuchungsprogramme umfassen motorische Funktionstests, Fragebogenerhebungen, Laboranalysen und EKG-Kontrollen. Die Intervalle reichen je nach Studie von zweiwöchentlichen bis zu dreimonatlichen Terminen. Pro Studie können fünf bis zehn Patientinnen und Patienten eingeschlossen werden.

Für beide Projekte wurde eine erfahrene Studienkoordinatorin gewonnen, die zuvor an der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) tätig war. Die Studien folgen den Vorgaben der Good Clinical Practice (GCP). Weder die Teilnehmenden noch die Behandelnden kennen die Zuordnung von Wirkstoff und Placebo.

Die ambulante spezialfachärztliche Versorgung (ASV) für neuromuskuläre Erkrankungen bildet die strukturelle Grundlage für die Teilnahme an diesen Projekten. Der Verbund aus MHH, niedergelassenen Praxen und DIAKOVERE ermöglicht eine sektorenübergreifend koordinierte, hoch spezialisierte Betreuung.

Die Vorgaben der GCP stellen die Einhaltung wissenschaftlicher Standards sicher, wie etwa bei Meldewegen für Nebenwirkungen, Datenschutz oder Dokumentation. „Für viele Patientinnen und Patienten ist die Studienteilnahme nicht nur Ausdruck der Hoffnung auf neue Therapieoptionen, sondern auch die Möglichkeit, zur Weiterentwicklung der Behandlung beizutragen“, so Prof. Petri.

„Für viele Patientinnen und Patienten ist die Studienteilnahme eine Möglichkeit, zur Weiterentwicklung der Behandlung beizutragen.“
Prof. Dr. Susanne Petri

Neben den Interventionsstudien beteiligt sich die Klinik auch am bundesweiten ALS-Register. Mit rund 7000 bis 8000 Betroffenen gilt die Erkrankung als selten; flächendeckend erhobene klinische Daten und Biomaterialien sind daher essenziell.

Darüber hinaus besteht eine Kooperation mit einem als Ausgründung der Charité Berlin entstandenen Hilfsmittelportal, das Versorgungswege für Hilfsmittel wie Orthesen, Kommunikationshilfen oder spezialisierte Rollstuhlversorgung optimiert und bundesweit vernetzt. Auch mit der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM), der größten deutschen Selbsthilfeorganisation, besteht eine enge Zusammenarbeit. Hier erhalten Betroffene unter anderem Unterstützung durch Sozial- und Hilfsmittelberatung.

Parallel dazu steht der Aufbau einer ASV-Struktur für Multiple Sklerose (MS) unmittelbar bevor. Die Genehmigung durch den erweiterten Landesausschuss liegt vor. „Nach Abschluss der technischen Implementierung wird die neue Versorgungsform zeitnah an den Start gehen“, so Prof. Petri.